骨髄異形成症候群（MDS）は60歳以上に好発する血液がんのひとつで、前白血病と言われています。高齢化社会で増加している難治性疾患です。ゲノム解析の進歩によって多くの責任遺伝子異常が明らかとなり、新たな分子標的薬の開発が期待されています。MDSの病態と最新の治療についてわかりやすく解説します。