CMLは造血幹細胞の異常に起因する疾患であり、特定の遺伝子異常の発生がその根幹である。この異常を標的とするチロシンキナーゼ阻害薬(TKI)の開発により、治療成績は劇的に向上した。さらに現在の治療目標は、深い分子学的寛解を獲得・維持し、治療を中止しても再発しない無治療寛解を目指すことである。本講演ではCML治療の変遷と、新たな治療ステージについて概説する。